Zeptejte se lékařů: Lupus by jednoho dne mohl být léčitelný pomocí terapie CAR T-buňkami, rady ze studie
Na rozdíl od tradičních léčebných postupů, které mohou pouze zmírnit účinky nemoci, terapie CAR T-buňkami naznačuje cestu k remisi, i když je založena na velmi malé studii.
Aby byla terapie CAR T-buňkami účinně vyhodnocena jako potenciální léčba lupusu, je zapotřebí více studií s více pacienty a průběžné sledování.
stock.adobe.com
Vážení lékaři: Naše dcera (24) roky bojovala se svým zdravím, než jí diagnostikovali lupus. Viděl jsem studii s potenciálním lékem zvaným CAR T-cell therapy. Jak to funguje?
Odpovědět: Lupus je autoimunitní onemocnění. To znamená, že imunitní systém mylně identifikuje vlastní tkáně těla jako cizí vetřelce a napadne je.
To má za následek škodlivý zánět, který časem vede k široké škále příznaků. Ty mohou zahrnovat únavu, horečku, ztuhlost nebo bolest kloubů nebo svalů, kožní problémy, citlivost na sluneční záření, bolest hlavy, suché oči, vypadávání vlasů a vředy v ústech.
Lupus může také způsobit poškození orgánů, zejména plic a ledvin, a může ovlivnit nervový systém a srdce. Není znám žádný lék.
Léčba zahrnuje léky ke snížení zánětu, zvládání symptomů a prevenci poškození orgánů.
Nyní, na rozdíl od tradiční léčby, která může pouze zmírnit účinky nemoci, nový výzkum terapie CAR T-buňkami naznačuje cestu k remisi.
Ale studie byla docela malá, s pouhými pěti pacienty. Dlouhodobý úspěch tohoto přístupu a žádné dlouhodobé vedlejší účinky nejsou známy.
CAR T-buněčná terapie je typ imunoterapie – léčby, která využívá imunitní buňky těla k boji s nemocí.
Před pěti lety federální úřad pro potraviny a léčiva začal schvalovat terapii T-buněk CAR – která využívá typ bílých krvinek – pro použití u některých druhů rakoviny krve.
Prvním krokem v takové léčbě je odběr krve od pacienta a extrahování T buněk. Ty jsou pak geneticky modifikovány, takže budou působit na konkrétní cíl.
Pro studii lupusu vědci „naučili“ CAR T buňky zacílit na hyperaktivní imunitní buňky, které napadají vlastní tkáně těla. Na jednu terapeutickou dávku bylo potřeba až 100 milionů CAR T buněk, takže upravené buňky byly reprodukovány v laboratoři. Pacienti pak dostali infuzi s jejich vlastními přizpůsobenými buňkami.
Asi o tři měsíce později, poté, co buňky CAR T odstranily nefunkční imunitní buňky, začala těla pacientů produkovat nové imunitní buňky, které se chovaly normálně.
Každý z pěti pacientů byl schopen přestat brát léky, aby zvládl svou nemoc, a jsou považováni za pacienty v remisi.
Ale sledovací období je zatím necelé dva roky. To a malá velikost vzorku znamenají, že tento přístup je stále v oblasti zkoumání. Aby byla terapie CAR T-buňkami účinně vyhodnocena jako možná léčba lupusu, je zapotřebí více studií.
Dr. Eve Glazier a Dr. Elizabeth Ko jsou internisté na UCLA Health.
Ranna ’: